Центар за процену лекова (CDE) Националне администрације за медицинске производе (NMPA) објавио је 7. августа да је предложена ињекција PA3-17 за укључивање у ознаку пробојне терапије, намењене за лечење одраслих пацијената са релапсном/рефракторном акутном лимфобластном леукемијом/лимфомом Т-ћелија (r/r T-ALL/LBL).
Тренутно се у Кини још увек спроводе многа клиничка испитивања нових технологија против рака која траже пацијенте. За консултације о новим лековима и технологијама можете контактирати Међународно одељење онколошке болнице Јужног региона Пекинга.
Број телефона: 4008803716
ИД ВиЧета: 17801183037
Имејл：myimmnet@163.com
Пацијенти са релапсном/рефракторном Т-лимфобластном леукемијом/лимфомом (р/р Т-АЛЛ/ЛБЛ) клинички се манифестују брзим напредовањем болести, лошом прогнозом и недостатком терапијских опција. Тренутно је само Наилабин одобрен од стране ФДА 2005. године за лечење пацијената са Т-АЛЛ/ЛБЛ који нису реаговали на најмање два режима хемотерапије или су рецидивирали након лечења, са ОРР од 31% и КР од 23%. Стога, постоји хитна потреба за развојем других ефикасних модалитета. Осим експресије у нормалним Т и НК ћелијама и без експресије у другим ћелијама ткива, CD7 је високо експресован у Т-АЛЛ/ЛБЛ ћелијама. Стога се CD7 сматра потенцијалном метом за развој CAR-T терапије за Т-АЛЛ/ЛБЛ. Међутим, изазов је избећи братоубиство изазвано експресијом CD7 у Т ћелијама. Истраживачи су развили ињекцију CAR-T ћелија засновану на CD7 nano антителима, названу PA3-17 ињекција, блокирајући експресију CD7 молекула на површини Т ћелија путем блокатора експресије анти-CD7 протеина (PEBL).
Подаци дугорочног праћења из клиничког испитивања фазе I ињекције PA3-17 за лечење релапсирајуће/рефракторне акутне лимфобластне леукемије/лимфома Т-ћелија (R/R T-ALL/LBL) представљени су на међународно ауторитативној академској конференцији EHA 2025.
Од 19. фебруара 2025. године, укупно 13 пацијената је било укључено (3 пацијента у групи са дозом 1, 2, 3, 4 пацијента у RP2D групи), од којих су сви примили једну инфузију PA3-17 ињекције и завршили 28-дневну процену токсичности која ограничава дозу (DLTs). RP2D је утврђен на 2×10⁶ CAR-T/кг на основу фармакокинетике, безбедности и ефикасности након ове дозе. Није дошло до DLTs и није достигнута максимална толерисана доза (MTD). Инциденца синдрома ослобађања цитокина (CRS) била је 84,6% (G3:23,1%, без G4), док је синдром неуротоксичности повезане са имуним ефекторским ћелијама (ICANS) био ограничен на G1-2 (15,4%). Подаци о ефикасности показали су да је најбоља стопа објективног одговора (ORR) била 84,6% (11/13) и да је 76,9% (10/13) постигло потпуну ремисију/потпуну ремисију са непотпуним опоравком броја ћелија (CR/CRi). Занимљиво је да је 69,2% (9/13, 8 пацијената CR) одржало одговор након 3 месеца, док је 50,0% (4/8) одржало CR>15 месеци након инфузије без накнадне трансплантације матичних ћелија (SCT), а двоје од њих је и даље имало детектабилне CAR-T ћелије након 21 месеца. Приметно је да је пацијент са интензивним претходном терапијом [претходна трансплантација хематопоетских матичних ћелија (HSCT), обим болести >7 цм] постигао CR до 28. дана и другу HSCT након 6 месеци.
Ињекција PA3-17 је показала добру подношљивост, значајну и одрживу клиничку активност код пацијената са интензивно претходно леченим r/r T-ALL/LBL, при чему је 50% пацијената са CR остало преживљено или/и без прогресије болести након 1 године.
Тренутно се у Кини још увек спроводе многа клиничка испитивања нових технологија против рака која траже пацијенте. За консултације о новим лековима и технологијама можете контактирати Међународно одељење онколошке болнице Јужног региона Пекинга.
Број телефона: 4008803716
ИД ВиЧета: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Време објаве: 13. август 2025.